L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha pubblicato il Bando Ricerca Indipendente 2025 sulle Malattie Rare  (https://www.aifa.gov.it/-/online-il-bando-ricerca-indipendente-aifa-2025-sulle-malattie-rare) che ha l’obiettivo di incentivare la ricerca sulle malattie rare mediante il finanziamento di studi clinici farmacologici interventistici utili a produrre risultati di rilevante interesse per la salute dei soggetti che ne sono affetti.

Gli studi clinici farmacologici presentati devono riguardare esclusivamente una malattia riconosciuta come rara e possono essere volti a rispondere a qualsiasi quesito riguardante questo ambito, per il quale si ritiene che la proposta di studio possa contribuire ad aumentare le evidenze attualmente disponibili, con l’obiettivo finale volto a identificare nuovi trattamenti o nuove strategie terapeutiche. La caratteristica prioritaria delle proposte di studio dovrà essere la capacità di generare evidenze con ricadute concrete sulle popolazioni, sulle patologie in esame, sul SSN, nonché sull’individuazione di endpoint di chiara significatività per i pazienti.

Sono ammessi studi sui tumori rari.

La proposta di studio deve ricadere in una delle seguenti linee di indagine: 

• Studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie orfane di trattamento, inclusi studi di repurposing di farmaci già esistenti per indagare e supportare nuove indicazioni terapeutiche in malattie rare.
• Studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di farmaci orfani plasma-derivati.

In relazione alle linee di indagine indicate ai punti 1) e 2), è consentito presentare studi pre-clinici, esclusivamente se propedeutici alla predisposizione di un successivo studio clinico di fase I/II. La proposta di studio clinico dovrà essere presentata contestualmente nell'ambito della documentazione a corredo della domanda di partecipazione. Dovranno pertanto essere complete di: Disegno sperimentale; Studio pre-clinico; Studio monocentrico o multicentrico; Popolazione in studio; Endpoint; Follow-up clinico; Durata; Trattamento sperimentale; Piano di analisi statistica e calcolo del sample size; Analisi ad interim e monitoraggio clinico.

SOGGETTI AMMISSIBILI

Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, strutture, enti, istituzioni pubbliche, fondazioni o enti morali, di ricerca e/o sanitaria; associazioni, società scientifiche senza fini di lucro,.

BUDGET

Euro 17.800.000. Il tetto massimo finanziabile per ciascun progetto è pari a euro un milione (€ 1.000.000,00).  

SCADENZA

ore 12.00 del 23 luglio 2025

Chi fosse interessato a partecipare è pregato di compilare il form online per la presentazione della proposta, salvare il PDF generato e inviarlo all’indirizzo email Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo., per ottenere il parere favorevole del Direttore Scientifico, entro e non oltre venerdì 12 luglio p.v..