L'obiettivo dell’ERDERA Clinical Trial Call 2026 è quello di finanziare sperimentazioni cliniche interventistiche di fase I/II su malattie rare, condotte a livello multinazionale sotto la guida di uno sponsor e conformi alle norme GCP, al fine di generare dati di qualità sufficiente e di rilevanza normativa per supportare, ove opportuno, future richieste di autorizzazione all’EMA. Il bando si rivolge in particolare ad aree caratterizzate da un elevato bisogno medico insoddisfatto, in cui un finanziamento multinazionale coordinato a livello centrale può offrire un vantaggio decisivo rispetto ai singoli sforzi nazionali.

Le proposte di studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

• Riguardare una malattia rara ai sensi del Regolamento (CE) n. 141/2000 sui medicinali orfani — definita come una patologia che colpisce non più di cinque persone su 10.000 nella Comunità europea — secondo la classificazione di Orphanet
• Riguardare un’esigenza medica chiaramente definita e altamente insoddisfatta in una condizione grave, debilitante o potenzialmente letale nella popolazione di pazienti interessata. Per «esigenza medica insoddisfatta» si intende la definizione adottata dall’EMA/CHMP (EMA/CHMP/ICH/280/1995, come ulteriormente specificato nella linea guida EMA EMA/CHMP/0000054446/2022): una malattia o condizione per la quale non sia autorizzato alcun metodo soddisfacente di diagnosi, prevenzione o trattamento, oppure in cui, anche se tale metodo esiste, l’intervento proposto offra un beneficio clinico sostanziale rispetto alle terapie esistenti per i pazienti con un’esigenza non soddisfatta.
• Riguardano malattie per le quali non è attualmente disponibile un’opzione terapeutica soddisfacente o sufficientemente efficace, oppure per le quali sussiste un bisogno residuo sostanziale non soddisfatto nonostante le terapie esistenti.
• Consistono in studi clinici interventistici multinazionali di Fase I, Fase I/II o Fase II condotti in conformità con le GCP secondo le linee guida ICH E6(R3) e i regolamenti UE applicabili (Regolamento UE n. 536/2014 sugli studi clinici).

Aree prioritarie: sebbene siano ben accette proposte relative a tutte le malattie rare ammissibili (ad eccezione delle esclusioni riportate sotto), il bando incoraggia in particolare le candidature relative alle seguenti categorie di malattie, per le quali la necessità di un finanziamento multinazionale coordinato è più urgente:
- Malattie rare pediatriche,
- Malattie rare a rapida progressione,
- Patologie per le quali non esistono opzioni terapeutiche approvate.

Sono esclusi dal bando:

• Studi non clinici (in vitro, in silico, studi sugli animali, studi preclinici).
• Studi su dispositivi medici, integratori alimentari, procedure radiologiche o chirurgiche, oppure interventi comportamentali/riabilitativi senza alcun medicinale sperimentale.
• Sperimentazioni cliniche di fase III e fase IV.
• Studi di farmacovigilanza (fase IV).
• Malattie infettive rare e tumori rari. Nota importante: le sindromi di predisposizione tumorale e le manifestazioni tumorali non maligne o di basso grado nell’ambito di una malattia genetica rara non sono escluse e rimangono ammissibili.
• Eventi avversi rari da farmaci o esiti secondari nel trattamento di malattie non rare.
• Progetti il cui obiettivo primario è una valutazione economico-sanitaria senza una componente interventistica.

Composizione dei consorzi: saranno finanziati solo progetti transnazionali. Ogni consorzio che presenta una proposta deve essere composto da almeno 3 partner di almeno 3 stati membri ERDERA.
Il consorzio deve designare un Clinical Trial Sponsor e un Coordinating Investigator e includere almeno un partner in rappresentanza di pazienti (ad es. una PAO).
Inoltre, il consorzio deve includere una Clinical Trial Management Organisation (CTMO), che non viene conteggiata ai fini del requisito minimo di composizione del consorzio se fornisce supporto alla gestione della sperimentazione, a meno che non partecipi come partner a pieno titolo, contribuendo direttamente alla conduzione scientifica e all’attuazione della sperimentazione clinica.

L’Importo finanziabile per progetto varia tra 1.000.000 EUR e 5.000.000 EUR ed è amministrato centralmente da Fondazione Telethon.
I costi ammissibili riguardano:

• Costi del personale clinico e di ricerca presso tutti i centri partecipanti.
• Costi del medicinale sperimentale (IMP), compresi, per gli ATMP, i costi di produzione fino alla produzione in lotti di Fase I/II (conforme alle GMP). I costi di produzione su scala di Fase III non sono ammissibili.
• Costi dei centri clinici.
• Costi per gli aspetti del regolatorio.
• Gestione dei dati e biostatistica.
• Attività di coinvolgimento e partecipazione dei pazienti e del pubblico.
• Costi della struttura di supporto alla gestione delle sperimentazioni cliniche multinazionali.
• Costi di gestione e coordinamento del progetto, compresi i costi sostenuti dall’istituzione sponsor per l’adempimento dei propri obblighi normativi e legali.
• Costi di diffusione e di pubblicazione in open access.

Gli eventuali partner Canadesi avranno una gestione di budget differente.
Voci di budget obbligatorie riguardano l’inclusione di una Clinical Trial Management Organisation e il servizio centrale di raccolta e gestione dei dati.

Per maggiori informazioni, si invita alla lettura del testo del bando sul sito della Call for Proposals e in calce alla presente pagina, da consultare attentamente.

Chi fosse interessato a partecipare è pregato di compilare il form online per la presentazione della proposta, salvarlo in PDF e inviarlo all’indirizzo email Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. per ottenere il parere favorevole del Direttore Scientifico.